Här är varför Benitec Biopharma-lageret bromsade 79,7% högre denna morgon

Här är varför Benitec Biopharma-lageret bromsade 79,7% högre denna morgon

Anonim

Vad hände

Andelar av det australiensiska sjukvårdsföretaget Benitec Biopharma

(NASDAQ: BNTC)

ökade nästan 80% i morse efter att bolaget tillkännagav att det hade publicerat data i Nature Communications, en öppen vetenskaplig tidskrift, som stödde sin nya metod för behandling av oculofaryngeal muskeldystrofi eller OPMD. Från och med kl. 11:45 EDT hade microcap-stammen sett sig ner till en 55% vinst.

Den prekliniska studien visade att felaktiga gener i roten till OPMD kunde tystas och sedan ersättas med fungerande kopior genom en genredigeringsmetod som kallas DNA-riktad RNA-interferens eller ddRNAi. Möss som genomgick genbytesbehandling visade flera viktiga fördelar, inklusive minskning av muskelfibros (ärrbildning i bindväv) och återgå till normal muskelstyrka.

Än sen då

Data från den prekliniska musmodellstudien har tydligt investerare som ser fram emot utsikterna till kliniska prövningar med mänskliga patienter. Det är inte heller en sträcka heller. I januari förvärvade företaget Orphan Drug Designation från Europeiska unionen med samma precliniska resultat och kommer att se över att gå in i en fas 1-försök i den närmaste framtiden. Orphan Drug Designation tillämpas på läkemedel som behandlar sällsynta sjukdomar och ger särskilda extra skydd om behandlingen slutligen kommer kommersialiseras.

Det är självklart viktigt att komma ihåg att Benitec Biopharma och dess teknologiplattform fortfarande finns i de tidigaste utvecklingsstadierna. Den har en historia av avslutande försök, genererar väsentligen inga intäkter, rapporterade en nettoförlust på 25 miljoner dollar under räkenskapsåret 2016 och saknar pengar för att genomföra kliniska prövningar. Företaget har verkligen sitt arbete skära ut för det.

Nu då

Är de prekliniska data tillräckligt bra för att övervinna dessa ekonomiska brister? Det är för tidigt att säga. Men även om genterapier håller löfte om OPMD, har behandlingar som syftar till muskeldystrofi kämpat för att visa signifikant effekt i kliniska miljöer. Dessutom beror Benitec Biopharmas behandling på en tvåstegsprocess: 1. knackar ner uttrycket för den felaktiga genen som orsakar OPMD, och 2. ersätter den med en arbets kopia. Det kan komplicera leveransen av terapeutiska och därmed chanserna för framgång hos mänskliga patienter. Investerare skulle bättre betjänas med att titta på denna microcap lager från ett avstånd.