Detta företag fick 76% i sin IPO - och det är inte ens ett Tech Company

Detta företag fick 76% i sin IPO - och det är inte ens ett Tech Company

Anonim

I ett säkert tecken på att bioteknikmarknaden är levande och väl, Rhythm Pharmaceuticals

(NASDAQ: rytm)

ökade nästan 120 miljoner dollar till 17 dollar per aktie i sitt ursprungliga offentliga erbjudande på torsdagen. I prospektet med US Securities and Exchange Commission sade bioteknik att det förväntas öka 115 miljoner dollar mellan 14 och 16 dollar per aktie.

Investerare som köpte på den öppna marknaden trodde att inköpsköparna fick en stjäl till och med det uppskattade priset och skickade aktier i Rhythm Pharmaceuticals med 76% på sin första dagshandel på Nasdaq. Aktier har sedan dragit tillbaka, men handlar fortfarande bra över IPO-priset.

Inte mycket att fortsätta

Investerare verkar basera sin eufori på effektresultat från nio patienter i fas 2-test som testar Rhythms ledande läkemedel setmelanotid. Det är nio. Inte nittio. Nio ... delas mellan tre olika sjukdomar.

De första två patienterna hade P-C-brist på pro-opiomelanokortin (POMC), en sällsynt genetisk störning som orsakar fetma på grund av hyperfagi - onormalt hög aptit för mat - i en tidig ålder; Rytmen uppskattar störningen hos patienter mellan 100 och 500 patienter i USA En patient startade behandlingen vid 341, 7 pounds och förlorade 112, 4 pounds under 42 veckors behandling med setmelanotid. Den andra patienten började vid 336, 9 pund och förlorade 45, 2 pounds under 12 veckors behandling. Viktigt var att hyperphagia reverserades hos båda patienterna, från baslinjens poäng på 9 eller 10 på 10-punkts Likert-skalaen - där 0 är ingen hunger och 10 är extrem hunger - till poäng på 0 eller 1. Båda patienterna stannade på behandling och fortsatte att gå ner i vikt.

Tre andra patienter hade leptinreceptor (LepR) -brist, en fetma orsakad sjukdom med liknande symptom för POMC som Rhythm anser påverkar mellan 500 och 2000 patienter i USA. En patient förlorade 21, 6% av sin kroppsvikt över 27 veckor; en sekund förlorade 11, 4% över 36 veckor; en tredjedel, en 14-årig tjej, förlorade 8, 3% av hennes kroppsvikt över 13 veckor. Till skillnad från POMC-patienterna föll deras Likert Hunger-poäng inte lika konsekvent; poängen gick ner, men de två första patienterna återfanns till poäng på 5 och 6, vilket fortfarande är bättre än att vara extremt hungrig.

De sista fem patienterna hade Bardet-Biedl syndrom, som liksom de andra sjukdomarna är en föräldralös indikation, med en adresserbar population av 1 500 till 2 500 patienter i USA. Den genetiska störningen orsakar också svår fetma och hyperfagi samt synförlust, polydaktyly ( extra fingrar eller tår) och njureavvikelser. Fyra patienter i fas 2-studien förlorade mellan 7, 9% och 9, 7% av sin kroppsvikt. En femte patient gick inte ner i vikt, men hennes aptit minskade och hon hade bättre kontroll över sitt blodsocker.

Nio patienter är ett ganska litet antal för att dra några konkreta slutsatser, men även om den nivån av viktminskning ligger i den höga delen av vad den genomsnittliga patienten kan förvänta sig, verkar det säkert att det inte kommer att utgöra ett stort problem när rytmen testar setmelanotid hos fler patienter.

Det viktigaste problemet med att värdera ett företag baserat på nio patienter finns på säkerhetssidan. En biverkning som ses hos endast 10% av patienterna kan inte observeras i den lilla befolkningen. Eftersom dessa är livshotande sjukdomar utan godkända behandlingar, kommer Food and Drug Administration sannolikt att ge lite utrymme för biverkningsprofilen. Men det finns fortfarande risk för att setmelanotid aldrig gör det på marknaden trots de lovande tidiga effektdata.

Fråga bara investerare i Zafgen

(NASDAQ: ZFGN)

, som testade beloranib i Prader-Willi syndrom, en annan sällsynt fetma sjukdom, för vilken Rhythm har testat setmelanotid (även om det var en kort fyra veckors försök med begränsad data). Beloranibs effektivitetsdata såg bra ut tills en patient dog i sin fas 2-försök, och programmet skrotades slutligen.

Nästa steg

I maj började rytmen testet setmelanotid hos patienter med POMC i en fas 3-försök som den förväntar sig kommer att slutföra registreringen i slutet av 2017, vilket gör det på taket för att rapportera fas 3-resultat under första halvåret 2019. En test i LepR är som ska börja före årets slut, med inskrivning förväntas vara färdig 2018. Slutligen planerar Rhythm att vidarebefordra sig till en fas 3-försök för Bardet-Biedl syndrom nästa år efter det att den rapporterar hela data från fas 2 försök i fjärde kvartalet.

Som en del av Bardet-Biedl fas 2-försöket registrerar rytmen också patienter med en annan fetma sjukdom som kallas Alstrom syndrom och ett par POMC-relaterade sjukdomar; som bör börja producera preliminära data under första halvåret 2018. Och det finns möjlighet att köra ett ytterligare, längre fas 2-försök hos patienter med Prader-Willi-syndrom, även om Rhythm inte har fattat ett bestämt beslut ännu.

Slutligen arbetar rytmen med en formulering av setmelanotid med förlängd frisättning, vilket verkar kunna injiceras varje vecka. Bekvämligheten skulle vara trevlig för patienter med dessa genetiska föräldralösa indikationer, men de flesta skulle gärna injicera sig dagligen om det hjälpte till att behandla sin sjukdom. Den verkliga fördelen med en formulering med förlängd frisättning skulle komma om rytmen skulle flytta in i den allmänna populationen av överviktiga patienter: Setmelanotid skulle behöva konkurrera mot andra fetma droger, varav de flesta tas oralt.

Är det ett köp?

Med en marknadsandel på omkring 700 miljoner dollar handlar rytmen till ett bra pris - förutsatt att setmelanotid gör det möjligt att marknadsföra flera indikationer, vilket skulle göra det möjligt för läkemedlet att registrera försäljningen åtminstone i intervallet 1 miljarder dollar årligen. Fyrstoppning (eller mer) härifrån är en rimlig förväntan.

Att handikappa sannolikheten för ett godkännande är emellertid svårt, med tanke på det lilla antal patienter som bioteknik har testat setmelanotid på. Rhythm Pharmaceuticals är egentligen bara lämpligt för risk toleranta investerare som har råd att förlora en stor del av sin investering om läkemedlets effektivitet och säkerhet inte kan replikeras i fas 3-utveckling.